這里是《21健訊Daily》，歡迎與21世紀經濟報道新健康團隊共同關注醫(yī)藥健康行業(yè)最新事件！

一、政策動向

●CDE發(fā)布《藥物臨床試驗不良事件相關性評價技術指導原則（征求意見稿）》

9月27日，國家藥監(jiān)局藥審中心（CDE）發(fā)布關于公開征求《藥物臨床試驗不良事件相關性評價技術指導原則（征求意見稿）》意見的通知。

為了更好地開展藥物臨床試驗期間安全性研究與風險管理工作，進一步明確相關技術標準，CDE組織起草了《藥物臨床試驗不良事件相關性評價技術指導原則》，經工作組及中心內部討論，已形成征求意見稿。征求意見時限為自發(fā)布之日起1個月。

●北京選取23家大醫(yī)院試點向藥店流轉處方

9月26日，北京市醫(yī)保局發(fā)布《關于進一步做好國家醫(yī)保談判藥品落地試點工作的通知》。

通知指出，為進一步做好國家醫(yī)保談判藥品落地工作，拓展參?；颊哂盟庂徦幥溃本┻x取了協(xié)和醫(yī)院、北京醫(yī)院等門診量大，國家談判藥品采購少的23家定點醫(yī)療機構，在本市現(xiàn)有“雙通道”管理的基礎上開展試點工作，即市醫(yī)保經辦機構與試點醫(yī)療機構及1家經營醫(yī)保談判藥的定點零售藥店簽訂三方協(xié)議，由協(xié)議藥店供應試點醫(yī)療機構暫無法配備的治療必需談判藥，實現(xiàn)了處方流轉、藥品購買、醫(yī)保結算的全線貫通，參保人員憑醫(yī)生開具的處方到簽訂協(xié)議的零售藥店購買談判藥，發(fā)生的藥品費用按醫(yī)保規(guī)定進行結算。據(jù)悉，北京自基本醫(yī)療保險制度建立之初，通過定點醫(yī)療機構和定點零售藥店兩種渠道（簡稱“雙通道”），保障參保人員用藥需求。目前，定點零售藥店的遴選工作正在有序進行，待確定試點零售藥店名單后將及時向社會公布。

“雙通道”試點工作的推進，為參保人員治療疾病用藥提供更多的選擇途徑，提升參保人員購藥便捷性，增強百姓的獲得感。本市在定點醫(yī)療機構總額預算管理中，對試點醫(yī)療機構在協(xié)議藥店發(fā)生的國談藥增量費用在醫(yī)療機構總額外由醫(yī)保單獨清算，在DRG付費管理工作中，對符合DRG除外政策的國談藥執(zhí)行除外政策。同時，此項試點工作，可減少醫(yī)療機構醫(yī)藥管理的運營成本，起到提質增效的作用。

據(jù)悉，此項政策于2023年10月28日施行。

試點醫(yī)療機構名單：

中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)院、北京醫(yī)院、首都醫(yī)科大學附屬北京同仁醫(yī)院、北京大學第一醫(yī)院(北京大學北大醫(yī)院）、北京大學人民醫(yī)院（北京大學第二臨床醫(yī)學院）、北京積水潭醫(yī)院(北京大學第四臨床醫(yī)學院）、首都醫(yī)科大學附屬北京友誼醫(yī)院、首都醫(yī)科大學宣武醫(yī)院、中日友好醫(yī)院、中國醫(yī)學科學院腫瘤醫(yī)院、首都醫(yī)科大學附屬北京安貞醫(yī)院、首都醫(yī)科大學附屬北京朝陽醫(yī)院、北京大學第三醫(yī)院、北京腫瘤醫(yī)院、航天中心醫(yī)院、首都醫(yī)科大學附屬北京世紀壇醫(yī)院（北京鐵路總醫(yī)院）、中國人民解放軍總醫(yī)院第一醫(yī)學中心、中國人民解放軍總醫(yī)院第四醫(yī)學中心、中國人民解放軍總醫(yī)院第六醫(yī)學中心、中國人民解放軍空軍特色醫(yī)學中心、首都醫(yī)科大學附屬北京天壇醫(yī)院、國家電網公司北京電力醫(yī)院、北京清華長庚醫(yī)院

二、藥械審批

●基石藥業(yè)與泛生子聯(lián)合開發(fā)的泰吉華?伴隨診斷試劑盒獲批

9月27日，基石藥業(yè)宣布與北京泛生子基因科技有限公司（以下簡稱“泛生子”）合作開發(fā)的泰吉華?（通用名：阿伐替尼）伴隨診斷試劑盒“人PDGFRA基因D842V突變檢測試劑盒”（以下簡稱“試劑盒”）獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準，成為中國伴隨診斷試劑指導原則出臺后NMPA批準的首個以橋接路徑合作開發(fā)的伴隨診斷試劑盒，可通過檢測胃腸間質瘤（GIST）患者的PDGFRA基因突變，用于泰吉華?藥物的伴隨診斷。

該試劑盒的上市，還實現(xiàn)了多項“首個”：首個結合中國境內外藥效數(shù)據(jù)批準上市的國產伴隨診斷試劑盒；首個在《抗腫瘤藥物的非原研伴隨診斷試劑臨床試驗注冊審查指導原則》和《與抗腫瘤藥物同步研發(fā)的原研伴隨診斷試劑臨床試驗注冊審查指導原則》出臺后以完整橋接路徑上市的伴隨試劑盒；首個藥物和伴隨診斷均獲得NMPA優(yōu)先審評的案例。泰吉華?在包含PDGFRA外顯子18突變(包括D842V)的不可切除或轉移性GIST患者中顯示出顯著的療效和可接受的安全性，是中國首個獲批用于治療這一特定患者群體的精準藥物。該伴隨診斷試劑盒提供了一種合規(guī)和準確的篩查方法，用于識別可能從泰吉華?治療中受益的患者。

●卡提醫(yī)學實體瘤CAR-T藥物獲批臨床

近日，細胞治療企業(yè)南京卡提醫(yī)學科技有限公司（簡稱：卡提醫(yī)學）宣布，其細胞治療產品KT032細胞注射液的臨床試驗申請獲國家藥品監(jiān)督管理局默示許可，適應癥為：間皮素陽性的晚期卵巢癌（受理號：CXSL2300444）。

資料顯示，卵巢癌是女性常見的婦科惡性腫瘤之一，其病死率高居婦科腫瘤之首。由于卵巢癌發(fā)病隱匿，約70%的患者在確診時已為晚期，早期卵巢癌的5年生存率可達90%以上，但晚期卵巢癌預后不良，5年生存率僅為30%-40%。卵巢癌致死率居女性生殖系統(tǒng)腫瘤的首位。亟需開發(fā)新型有效的治療方法。

●國內首家第四代靜注人免疫球蛋白正式獲批上市

近日，國藥集團中國生物血液制品板塊企業(yè)天壇生物所屬成都蓉生藥業(yè)有限責任公司（簡稱“成都蓉生”）自主研發(fā)生產的第四代“靜注人免疫球蛋白（pH4）”（簡稱“蓉生靜丙? 10%”）成功獲批。這是國內首個用層析法研制的丙種球蛋白，該產品多項質量指標高于歐洲藥典和中國藥典標準，達到國際領先水平。這也標志著我國靜丙產業(yè)水平邁入了國際先進行列。

三、資本市場

●思創(chuàng)醫(yī)惠被罰8570萬元，董事長被市場禁入10年

9月26日，思創(chuàng)醫(yī)惠科技股份有限公司發(fā)布公告稱，公司于9月25日收到浙江證監(jiān)局下發(fā)的《行政處罰及市場禁入事先告知書》，依法擬對思創(chuàng)醫(yī)惠及相關人員作出行政處罰及采取市場禁入措施。

根據(jù)《告知書》顯示，因公司涉嫌欺詐發(fā)行及信息披露違法違規(guī)等行為，思創(chuàng)醫(yī)惠被罰款8570萬元，董事長、總經理章笠中被罰款750萬元，并處以10年市場禁入，另有多名高管一同被罰。

思創(chuàng)醫(yī)惠成立于2003年，注冊資金8.69億元，2010年4月在深圳創(chuàng)業(yè)板上市。作為智慧醫(yī)療和物聯(lián)網應用整體解決方案供應商，思創(chuàng)醫(yī)惠是一家集科研、生產、服務于一體的高新技術企業(yè)，先后服務于1600多家醫(yī)院的信息化建設。

●天星醫(yī)療申請科創(chuàng)板上市

9月26日，上交所官網顯示，北京天星醫(yī)療股份有限公司（簡稱：天星醫(yī)療）科創(chuàng)板上市申請已經獲得受理，其保薦機構為中金公司，擬募集資金10.93億元。

招股書顯示，天星醫(yī)療是一家運動醫(yī)學創(chuàng)新醫(yī)療器械企業(yè)，主要從事運動醫(yī)學植入物、有源設備及耗材，以及手術工具的研發(fā)、生產與銷售，為患者和醫(yī)生提供運動醫(yī)學整體臨床解決方案。

截至招股說明書簽署日，天星醫(yī)療已建立包含35個獲批注冊/備案的運動醫(yī)學產品的完整矩陣。

四、行業(yè)大事

●艾伯維終止與Caribou的CAR-T療法合作

9月26日，Caribou Biosciences宣布收到艾伯維通知，艾伯維將終止與其在2021年2月9日簽訂的合作協(xié)議，終止協(xié)議將于2023年10月25日生效。

Caribou表示，此項決定是基于艾伯維的戰(zhàn)略調整，與Caribou在協(xié)議下的表現(xiàn)或迄今為止產生的數(shù)據(jù)無關。2021年，艾伯維與Caribou達成協(xié)議，支付預付款4000萬美元及3億美元里程碑付款，利用Caribou的Cas12a chRDNA 基因組編輯和 CAR-T 細胞療法技術，研發(fā)艾伯維規(guī)定的兩種新型通用CAR-T。

●NASH藥物先驅Intercept以8億美元“賣身”

9月26日，Intercept宣布將以每股19美元的價格將其肝病藥物Ocaliva和管線中的其他項目移交給意大利制藥公司Alfasigma。Intercept因為其在NASH領先地位而被業(yè)界注意到，公司開發(fā)的核心產品-奧貝膽酸曾被認為將是首款獲批上市的NASH新藥。不過，此前NASH候選藥物奧貝膽酸屢遭FDA拒絕。

在FDA第二次拒絕奧貝膽酸的上市申請后，Intercept終止了該款藥物在非酒精性脂肪性肝炎（NASH）方面的開發(fā)計劃，并于6月份結束了公司在脂肪肝疾病方面的研發(fā)工作。

此次Intercept以約8億美元的價格賣身Alfasigma。該收購價格為Intercept9月25日收盤價有溢價的82%。雙方預計該筆并購將于今年年底完成。Alfasigma將獲得奧貝膽酸這款已經商業(yè)化的產品。2016年奧貝膽酸獲得FDA批準上市，用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）患者，以Ocaliva的商品名出售，今年上半年的收入約為1.52億美元。Intercept還在一項針對PBC患者的II期試驗中評估奧貝膽酸與降脂藥苯扎貝特聯(lián)合使用的潛力。